Niño chileno accede a terapia en EE.UU. y le da esperanza a otro menor
Tomás Ross, un niño chileno afectado por distrofia muscular de Duchenne, fue aceptado en un ensayo clínico en Estados Unidos y recibió una dosis de terapia génica, superando todas las etapas del proceso. Este avance permitirá que uno de los gemelos Vicente o Lucas Reyes, que padecen la misma enfermedad, también acceda al medicamento, según confirmó su padre, Marcos Reyes.
Un importante avance en la lucha contra la distrofia muscular de Duchenne fue dado a conocer esta semana, luego de que Tomás Ross, un niño chileno diagnosticado con esta enfermedad, recibiera con éxito una terapia génica en Estados Unidos como parte de un ensayo clínico.
Según explicó la familia Ross Gómez en una carta pública, Tomás superó todas las exigentes pruebas médicas requeridas y fue finalmente tratado el pasado 4 de abril, hecho que “abre la puerta para que otro niño pueda acceder a la dosis comercial de la terapia génica”. La familia expresó su profundo agradecimiento a todas las personas que aportaron para lograr este hito: “Gracias a su ayuda, hemos logrado hacer realidad un sueño que, de no haber sido por todos ustedes, jamás habríamos alcanzado”.
Uno de los beneficiados con esta oportunidad sería uno de los gemelos Vicente o Lucas Reyes, también diagnosticados con distrofia muscular de Duchenne, cuyos padres han liderado una extensa campaña de recaudación de fondos. El padre de los menores, Marcos Reyes, confirmó que la familia fue notificada del impacto positivo del ensayo clínico de Tomás. “Recibimos una llamada que nos llenó el alma: Camila Gómez, mamá de Tomás Ross, nos dio la noticia de que uno de nuestros gemelos podrá administrarse el medicamento que podría salvarle la vida, gracias a la generosidad de Tomy”, declaró.
El tratamiento de Tomás, realizado en Estados Unidos, forma parte de un protocolo experimental que exige estrictos criterios de inclusión. Su éxito representa un precedente médico y humanitario que podría facilitar el acceso a la terapia para más pacientes fuera del ensayo clínico. En palabras de Reyes, “este gesto nos da una inyección de esperanza para seguir luchando por el otro de nuestros pequeños, aunque como familia no queremos tener que elegir entre uno y otro”.
Actualmente, la campaña para recaudar los fondos necesarios sigue en curso. Marcos Reyes reiteró su llamado a la solidaridad nacional: “Ahora más que nunca necesitamos su apoyo: si 1.000.000 de personas donaran $3.500, podríamos alcanzar la meta y lograr que Vicente y Lucas reciban su tan anhelado tratamiento”.
Cabe recordar que Marcos Reyes fue protagonista de una extensa caminata desde Ancud hasta Santiago, iniciativa que permitió visibilizar la enfermedad y logró que sus hijos fueran considerados dentro del rango de elegibilidad para recibir terapias como esta.
La familia Ross, en tanto, destacó que “con esto Marcos solo tiene la mitad del camino avanzado, ya que debe continuar luchando para que el otro gemelo tenga la misma oportunidad”. En su comunicado, agradecieron la solidaridad y empatía del país, señalando que “dos niños con Duchenne se verán beneficiados por la Terapia Génica”.
Fuente información: Agencia MI
Un importante avance en la lucha contra la distrofia muscular de Duchenne fue dado a conocer esta semana, luego de que Tomás Ross, un niño chileno diagnosticado con esta enfermedad, recibiera con éxito una terapia génica en Estados Unidos como parte de un ensayo clínico.
Según explicó la familia Ross Gómez en una carta pública, Tomás superó todas las exigentes pruebas médicas requeridas y fue finalmente tratado el pasado 4 de abril, hecho que “abre la puerta para que otro niño pueda acceder a la dosis comercial de la terapia génica”. La familia expresó su profundo agradecimiento a todas las personas que aportaron para lograr este hito: “Gracias a su ayuda, hemos logrado hacer realidad un sueño que, de no haber sido por todos ustedes, jamás habríamos alcanzado”.
Uno de los beneficiados con esta oportunidad sería uno de los gemelos Vicente o Lucas Reyes, también diagnosticados con distrofia muscular de Duchenne, cuyos padres han liderado una extensa campaña de recaudación de fondos. El padre de los menores, Marcos Reyes, confirmó que la familia fue notificada del impacto positivo del ensayo clínico de Tomás. “Recibimos una llamada que nos llenó el alma: Camila Gómez, mamá de Tomás Ross, nos dio la noticia de que uno de nuestros gemelos podrá administrarse el medicamento que podría salvarle la vida, gracias a la generosidad de Tomy”, declaró.
El tratamiento de Tomás, realizado en Estados Unidos, forma parte de un protocolo experimental que exige estrictos criterios de inclusión. Su éxito representa un precedente médico y humanitario que podría facilitar el acceso a la terapia para más pacientes fuera del ensayo clínico. En palabras de Reyes, “este gesto nos da una inyección de esperanza para seguir luchando por el otro de nuestros pequeños, aunque como familia no queremos tener que elegir entre uno y otro”.
Actualmente, la campaña para recaudar los fondos necesarios sigue en curso. Marcos Reyes reiteró su llamado a la solidaridad nacional: “Ahora más que nunca necesitamos su apoyo: si 1.000.000 de personas donaran $3.500, podríamos alcanzar la meta y lograr que Vicente y Lucas reciban su tan anhelado tratamiento”.
Cabe recordar que Marcos Reyes fue protagonista de una extensa caminata desde Ancud hasta Santiago, iniciativa que permitió visibilizar la enfermedad y logró que sus hijos fueran considerados dentro del rango de elegibilidad para recibir terapias como esta.
La familia Ross, en tanto, destacó que “con esto Marcos solo tiene la mitad del camino avanzado, ya que debe continuar luchando para que el otro gemelo tenga la misma oportunidad”. En su comunicado, agradecieron la solidaridad y empatía del país, señalando que “dos niños con Duchenne se verán beneficiados por la Terapia Génica”.
Para entender mejor
- Distrofia muscular de Duchenne (DMD): Enfermedad genética progresiva que afecta principalmente a varones y debilita los músculos del cuerpo. No tiene cura, pero existen tratamientos experimentales que pueden mejorar la calidad de vida y ralentizar su avance.
- Terapia génica: Tratamiento médico avanzado que introduce genes en las células de un paciente para combatir o prevenir enfermedades. En el caso de la DMD, busca restaurar parcialmente la función de la distrofina, una proteína esencial que los niños con esta condición no producen adecuadamente.
- Ensayo clínico: Estudio médico que evalúa la eficacia y seguridad de un tratamiento nuevo antes de su comercialización. Solo ciertos pacientes pueden acceder según criterios médicos específicos.
Fuente información: Agencia MI