FDA ordena suspender terapia génica para la distrofia de Duchenne

FDA ordena suspender terapia génica para la distrofia de Duchenne
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) solicitó a la biofarmacéutica Sarepta Therapeutics la suspensión inmediata de su terapia génica Elevidys, indicada para la distrofia muscular de Duchenne. La medida se adoptó tras registrarse al menos tres muertes posiblemente asociadas al tratamiento y graves problemas de seguridad, lo que derivó en la paralización de su distribución en Estados Unidos desde el 22 de julio y de otros ensayos clínicos de la compañía.

Una seria alerta de seguridad ha puesto en jaque a una de las terapias génicas más observadas para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA), la máxima autoridad reguladora del país, solicitó formalmente a la compañía Sarepta Therapeutics suspender la distribución de su tratamiento Elevidys (delandistrógeno moxeparvovec) tras la identificación de graves riesgos para la seguridad de los pacientes, incluyendo al menos tres muertes que estarían posiblemente relacionadas con su administración.

La decisión, que se hizo efectiva con la detención de todos los envíos en EE.UU. desde el pasado 22 de julio de 2025, fue gatillada por la investigación que abrió la agencia tras el fallecimiento de un niño de 8 años el 7 de junio de 2025. A este caso se suman dos muertes previas —una pediátrica y otra de un paciente adulto—, además de otros reportes de fallos hepáticos asociados al fármaco.

La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad genética rara, progresiva y devastadora que causa debilidad y degeneración muscular. Elevidys, como terapia génica, busca abordar la causa subyacente de la enfermedad introduciendo un gen funcional en las células del paciente.

Como parte de su enérgica acción, la FDA no solo detuvo la distribución del fármaco, sino que también paralizó varios ensayos clínicos vinculados a otras terapias génicas de Sarepta y revocó la "designación de tecnología de plataforma" a la biofarmacéutica. Esta designación es un estatus especial que puede agilizar la revisión y aprobación de futuros medicamentos que utilizan una base tecnológica similar, por lo que su pérdida supone un revés significativo para la compañía.

Sarepta Therapeutics, por su parte, describió la decisión de acatar la solicitud como una medida “dolorosa pero necesaria”. En un comunicado, la firma indicó que la pausa temporal busca mantener una relación productiva con la FDA, permitiendo una revisión exhaustiva de los protocolos de seguridad y dar respuesta a todos los requerimientos del ente regulador.

En un matiz importante, Roche, socio comercial de Sarepta para la distribución de Elevidys fuera de Estados Unidos, comunicó que en el caso específico del niño de 8 años fallecido en junio, el médico tratante no había asociado la muerte directamente con la terapia. No obstante, la acumulación de eventos adversos graves motivó la acción preventiva de la FDA.

A pesar de la suspensión general, Sarepta señaló inicialmente que mantendría el suministro para ciertos pacientes ambulatorios, argumentando que el perfil beneficio/riesgo para este subgrupo específico seguía siendo favorable. Posteriormente, y tras analizar nuevas evidencias, la propia FDA recomendó levantar parcialmente la suspensión, permitiendo que algunos pacientes ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne pudieran continuar accediendo a Elevidys, aunque bajo un monitoreo exhaustivo y continuo de su seguridad mientras las investigaciones sobre los eventos adversos fatales siguen en curso.


Fuente información: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-recommends-removal-voluntary-hold-elevidys-ambulatory-patients
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